GeneNova - botande behandlingar till fler

Genterapiläkemedel revolutionerar behandlingen av många sjukdomar – och redan idag kan ärftlig blindhet och blödarsjuka med en engångsbehandling botas - men de är dyra och komplicerade att framställa.

Inom ramen för projektet GeneNova på KTH samarbetar ledande svenska forskare och experter från olika discipliner för att möta denna utmaning. Inom konsortiet täcker vi hela värdekedjan från virologi, cellbiologi, hjärnforskning, till mekanik, matematik, AI och bioproduktion för att lösa flaskhalsarna på ett samlat sätt. Utmaningen är att skräddarsy producentceller som tvärt emot vanliga mänskliga celler ska ”gilla” att producera AAV ”virus” som är den aktiva delen i dessa läkemedel.

Vi förfinar allt från virusets utsida, cellens system för sekretion, odlingsprocessen, ny hårdvara för separation till mjukvara för automatiserad bildanalys av virusbilder från elektronmikroskop. Målet är att pressa ned kostnaden till en bråkdel av dagens 30MSEK/dos så att fler sjukdomar kan botas.

GeneNova leds av Johan Rockberg på KTH med forskarteam från KTH (Rockberg, Chotteau, Malm, Thalén), Alfa Laval (Thorwid, Königsson), AstraZeneca (Hatton, Daramola), Biotage (Nord), CombiGene (Linhult, Ericsson) Karolinska Institutet (Hjerling-Leffler), Uppsala Universitet (Hultqvist G, Vironova (Ryner, Sintorn) och Ziccum (Gidner, Egeblad).